（記者王瀟雨）視網(wǎng)膜色素變性至今尚無有效治療手段，患者多在出生后伴隨著嚴重的夜盲，視覺區(qū)域逐漸減小直至徹底失明。中國科學技術(shù)大學生命科學與醫(yī)學部薛天研究組與中國科學院神經(jīng)科學研究所仇子龍研究組合作，結(jié)合視覺神經(jīng)生物醫(yī)學與創(chuàng)新基因編輯技術(shù)，首次通過同源重組修復方法在小鼠視網(wǎng)膜非分裂感光細胞中實現(xiàn)精準基因修復，讓視網(wǎng)膜色素變性小鼠重獲部分視覺功能。該研究成果論文近日在線發(fā)表于國際學術(shù)期刊《科學進展》上。

據(jù)介紹，CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)在切割基因組之后一般會發(fā)生兩種DNA修復機制，即非同源末端連接和同源重組修復。其中，同源重組修復是安全有效的基因編輯治療遺傳疾病的策略。然而，對于出生后失去分裂能力的多種體細胞（例如感光細胞）來說，同源重組修復發(fā)生效率極低，難以實現(xiàn)在體基因修復。

為了解決這一問題，研究團隊在CRISPR/Cas9基礎(chǔ)上，創(chuàng)新性引入MS2-RecA復合蛋白系統(tǒng)，以提高同源重組修復效率，并稱這種新型基因編輯方法為TRED。該方法在基因水平、cDNA水平和蛋白水平上，修復了視網(wǎng)膜內(nèi)視桿細胞的視網(wǎng)膜色素變性突變，遏制部分視桿和視錐細胞的退化，修復視網(wǎng)膜色素變性小鼠的部分視覺感光能力。

研究人員認為，新型TRED基因編輯方法有效實現(xiàn)了出生后非分裂細胞的同源重組基因矯正和相關(guān)器官功能修復，有可能廣泛應用于多種人類遺傳疾病的治療。