一直以來(lái)，進(jìn)口抗癌藥價(jià)格貴、不易買，讓一般家庭難以承受。日前，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議決定對(duì)進(jìn)口抗癌藥實(shí)施零關(guān)稅。這一舉措，將打開(kāi)進(jìn)口抗癌藥進(jìn)一步降價(jià)空間，為患者帶來(lái)優(yōu)惠。

關(guān)注“零關(guān)稅”降藥價(jià)的同時(shí)，人們把更多的目光投向了國(guó)產(chǎn)抗癌藥。專家指出，老百姓要真正用上更便宜的抗癌藥，必須鼓勵(lì)國(guó)產(chǎn)抗癌藥的創(chuàng)新和研發(fā)。也就是說(shuō)，需要有在質(zhì)量和療效上都能和進(jìn)口抗癌藥媲美的國(guó)產(chǎn)抗癌藥，尤其是國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥。

藥物從研發(fā)到上市，臨床試驗(yàn)是極其重要的一環(huán)。國(guó)內(nèi)藥物研發(fā)出來(lái)后需要做臨床試驗(yàn)，國(guó)外新藥進(jìn)入國(guó)內(nèi)，盡管目前已經(jīng)可以有條件接受國(guó)外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，多數(shù)也需要經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)獲得上市支持證據(jù)；不可否認(rèn)，驗(yàn)證藥品質(zhì)量和療效的關(guān)鍵就在臨床試驗(yàn)。

國(guó)內(nèi)抗癌藥物創(chuàng)新與研發(fā)現(xiàn)狀如何，存在哪些發(fā)展瓶頸，或許能夠從臨床試驗(yàn)中一窺究竟。

“零關(guān)稅”將倒逼國(guó)內(nèi)藥企加速研發(fā)，另外審批流程緩慢、臨床試驗(yàn)人員不足、床位緊張也拖慢了新藥上市的步伐

A 為何有人要去印度買藥？

進(jìn)口藥要在國(guó)內(nèi)上市，需通過(guò)審批并重新做臨床試驗(yàn)

抗癌創(chuàng)新藥大多都是進(jìn)口專利藥，價(jià)格昂貴，一般患者用不上，也用不起。有臨床專家告訴記者，腫瘤治療經(jīng)常使用進(jìn)口藥物，常有病人因藥價(jià)昂貴而不敢接受規(guī)范的抗癌治療，或讓治療半途而廢。

事實(shí)上，在治療過(guò)程中，不少腫瘤患者會(huì)選擇到印度等地買藥，一方面是因?yàn)閮r(jià)格便宜，另一方面，不少新藥國(guó)內(nèi)并未上市。

中山大學(xué)腫瘤防治中心臨床研究部主任洪明晃告訴羊城晚報(bào)記者，以往一些進(jìn)口藥在國(guó)內(nèi)買不到，一是因?yàn)樗幤愤M(jìn)口必須經(jīng)過(guò)國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門審批，但由于種種原因，審批速度較慢，“導(dǎo)致不少藥物在國(guó)外上市多年后，國(guó)內(nèi)才能用上，比如宮頸癌疫苗”；二是因?yàn)槿狈χ袊?guó)人的臨床研究數(shù)據(jù)，“國(guó)外新藥進(jìn)入我國(guó)，需要按照法規(guī)要求重新做臨床試驗(yàn)，凡是沒(méi)有在國(guó)內(nèi)展開(kāi)臨床試驗(yàn)的，都不會(huì)被批準(zhǔn)使用?！?/p>

這樣的情形正在改變。一方面是進(jìn)口抗癌藥“零關(guān)稅”的新政有助于減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。例如，我國(guó)每年新發(fā)癌癥病例約380.4萬(wàn)例，如果新增患者都選用了進(jìn)口藥品，按照新政，平均每個(gè)癌癥患者每年能節(jié)省約526元藥費(fèi)；另一方面，國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局將繼續(xù)優(yōu)化審評(píng)審批流程，對(duì)于境外已上市的包括抗癌藥品在內(nèi)的尚缺乏有效治療手段的嚴(yán)重或危及生命疾病的治療藥品、罕見(jiàn)病藥品，申請(qǐng)人可免于提交進(jìn)口臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，可直接以境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)提出藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)，即“一報(bào)一批”，縮短上市時(shí)間。

B “零關(guān)稅”將倒逼國(guó)內(nèi)藥企加速創(chuàng)新

更多國(guó)產(chǎn)藥上市讓患者有更多選擇，并促使進(jìn)口藥降價(jià)

降稅依然不夠。中山大學(xué)腫瘤防治中心副院長(zhǎng)曾木圣說(shuō)，要讓患者真正用上“物美價(jià)廉”的抗癌藥，必須加快國(guó)產(chǎn)抗癌藥的創(chuàng)新研發(fā)。

洪明晃表示，進(jìn)口抗癌藥“零關(guān)稅”對(duì)于腫瘤患者而言是極大利好，能及時(shí)用到國(guó)外新藥，同時(shí)以相對(duì)便宜的價(jià)格購(gòu)得。他直言，進(jìn)口抗癌藥“零關(guān)稅”確實(shí)會(huì)對(duì)國(guó)產(chǎn)藥企產(chǎn)生一定的壓力，但也會(huì)促使國(guó)內(nèi)藥企加速創(chuàng)新研發(fā)的步伐，“我們期待有更多的國(guó)產(chǎn)藥物上市，這就需要國(guó)內(nèi)藥廠加速研發(fā)，做好臨床試驗(yàn)，讓安全有效的藥物通過(guò)藥監(jiān)部門的審批，讓老百姓真正用上物美價(jià)廉的放心藥?！焙槊骰伪硎荆鼓[瘤治療中，國(guó)產(chǎn)藥讓病人有更多選擇，同時(shí)促使進(jìn)口藥物降價(jià)，最終受益的還是老百姓。

事實(shí)上，進(jìn)口藥價(jià)格高企，憑的是它們的獨(dú)創(chuàng)性，要真正打破目前進(jìn)口藥占多數(shù)的局面，關(guān)鍵是提升國(guó)內(nèi)藥企的創(chuàng)新能力。以國(guó)內(nèi)一類新藥鹽酸?？颂婺釣槔?，2011年8月12日，作為我國(guó)首個(gè)自主研發(fā)的小分子靶向抗腫瘤一類新藥，鹽酸埃克替尼上市后一舉打破肺癌靶向治療長(zhǎng)期被進(jìn)口藥壟斷的局面，使得肺癌患者多了一個(gè)性價(jià)比更高的國(guó)產(chǎn)藥選擇。

C 審批流程優(yōu)化加速國(guó)產(chǎn)藥上市

藥企、研究機(jī)構(gòu)需要加強(qiáng)自身風(fēng)險(xiǎn)把控，加強(qiáng)自律性

近年來(lái)，隨著藥品審評(píng)審批制度改革的不斷深入，審評(píng)審批流程不斷優(yōu)化，新藥上市的時(shí)間正逐步縮短，也加速了國(guó)產(chǎn)藥物的上市步伐。

4月24日，中山大學(xué)顏光美教授團(tuán)隊(duì)向社會(huì)公布，歷時(shí)近4年攻堅(jiān)克難，備受關(guān)注的溶瘤病毒M1抗癌研究項(xiàng)目有望年底進(jìn)入臨床試驗(yàn)，這也意味著，溶瘤病毒M1抗癌藥物將很快能真正用于患者身上。他信心滿滿地說(shuō)：“如果新藥研究過(guò)程有10公里的話，我們現(xiàn)在跑了8公里，還差2公里?！?/p>

“M1”的經(jīng)歷是大多數(shù)國(guó)產(chǎn)抗癌創(chuàng)新藥研發(fā)的縮影。一種藥物從研發(fā)到真正應(yīng)用于人體，要走的路不容易。除了前期創(chuàng)新研發(fā)，驗(yàn)證藥物安全和有效，關(guān)鍵還是要看臨床試驗(yàn)。

中山大學(xué)腫瘤防治中心1983年被國(guó)家衛(wèi)生部確定為首批部屬“臨床藥理研究基地”，2001年1月成為國(guó)內(nèi)首家“國(guó)家新藥（抗腫瘤藥物）臨床試驗(yàn)研究中心”?，F(xiàn)任研究中心主任徐瑞華教授推動(dòng)了眾多新藥的臨床試驗(yàn)，目前在研項(xiàng)目逾300多個(gè)，承擔(dān)了包括鹽酸?？颂婺帷⑽鬟_(dá)本胺等以及近期剛批準(zhǔn)上市的安羅替尼，都是國(guó)內(nèi)藥企自主研發(fā)的新抗癌藥物，以及老百姓一直很關(guān)注的九價(jià)宮頸癌疫苗等多個(gè)藥物上市前的臨床試驗(yàn)。

羊城晚報(bào)記者了解到，以往臨床試驗(yàn)的審批要等待9個(gè)月-2年，甚至更長(zhǎng)，不過(guò)，去年5月，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《總局關(guān)于征求〈關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新改革臨床試驗(yàn)管理的相關(guān)政策〉（征求意見(jiàn)稿）》，其中提到要優(yōu)化臨床試驗(yàn)審查程序，“審評(píng)機(jī)構(gòu)自受理之日起60個(gè)工作日后，沒(méi)有給出否定或質(zhì)疑的審查意見(jiàn)即視為同意，申請(qǐng)人可按照遞交的方案開(kāi)展臨床試驗(yàn)。”

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心首席科學(xué)家何如意博士曾這樣解讀：“新藥審評(píng)要60天內(nèi)完成，如果60天完不成，我們沒(méi)有給你否定回答意見(jiàn)就算同意?！边@也是讓顏光美團(tuán)隊(duì)信心滿滿的原因之一。

不過(guò)，這會(huì)否影響到藥物安全性？洪明晃認(rèn)為，此舉將倒逼國(guó)內(nèi)藥企加強(qiáng)作為申報(bào)者的責(zé)任，“以前的審批責(zé)任都在藥監(jiān)部門，現(xiàn)在需要藥企、研究機(jī)構(gòu)加強(qiáng)自身風(fēng)險(xiǎn)把控，加強(qiáng)其自律性?！?/p>

D 醫(yī)生“困身”無(wú)暇顧及臨床試驗(yàn)

試驗(yàn)人員、床位等配備不足或拖慢新藥上市步伐

不過(guò)，國(guó)內(nèi)抗癌新藥數(shù)量和發(fā)達(dá)國(guó)家仍有一定差距。根據(jù)全球最大的醫(yī)藥市場(chǎng)咨詢公司IMS Health的研究數(shù)據(jù)，2010~2014年，全球共有49種癌癥新藥上市，目前在美國(guó)、英國(guó)上市的數(shù)量分別為41種及37種，而在中國(guó)上市的只有6種。羊城晚報(bào)記者查閱資料發(fā)現(xiàn)，根據(jù)美國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，截至2018年1月，在中國(guó)進(jìn)行的與癌癥相關(guān)的臨床試驗(yàn)研究約為33407個(gè)項(xiàng)目，而美國(guó)的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目數(shù)量已超過(guò)11萬(wàn)，為中國(guó)的3倍多。洪明晃表示，成立研究中心的目的是要規(guī)范藥物臨床試驗(yàn)，推動(dòng)臨床研究順利進(jìn)行。

近年來(lái)，國(guó)產(chǎn)新藥也加速了研發(fā)步伐?！斑@幾年我們承擔(dān)的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目里，國(guó)產(chǎn)藥物越來(lái)越多了。”洪明晃說(shuō)，新藥研發(fā)的關(guān)鍵在于足夠的人力、財(cái)力和設(shè)備等的投入，可現(xiàn)實(shí)中，由于臨床醫(yī)生投入臨床研究的時(shí)間太少，又缺乏編制補(bǔ)充人員，加上床位數(shù)太少等多個(gè)原因，導(dǎo)致臨床試驗(yàn)也存在困難。

該中心辦公室主任曹燁告訴記者，目前臨床醫(yī)生要兼顧醫(yī)療、教學(xué)和科研，在完成基本醫(yī)療服務(wù)基礎(chǔ)上還要做臨床試驗(yàn)，精力明顯不夠；另外，由于大型公立醫(yī)院床位數(shù)的限定、人員編制的限定，從事臨床試驗(yàn)的醫(yī)生一直處于超負(fù)荷的工作當(dāng)中。有業(yè)內(nèi)人士直言，由于激勵(lì)機(jī)制不明顯，醫(yī)生也不一定愿意抽出時(shí)間投入到新藥研發(fā)的臨床試驗(yàn)上。

知多D

臨床試驗(yàn) 要怎么做？

臨床試驗(yàn)要怎么做？曹燁介紹，藥物臨床試驗(yàn)首先要獲得藥監(jiān)局的批準(zhǔn)，還要通過(guò)倫理委員會(huì)評(píng)審，讓受試者和家屬充分了解臨床試驗(yàn)相關(guān)情況并簽署知情同意書(shū)后，方能開(kāi)展。臨床試驗(yàn)面對(duì)的是經(jīng)過(guò)規(guī)范治療后無(wú)效或者復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移的患者?；颊哌M(jìn)入臨床試驗(yàn)前需要專科醫(yī)生先診斷評(píng)估是否符合入組標(biāo)準(zhǔn)，符合條件后方可隨機(jī)分組進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

臨床試驗(yàn)分四期，一期臨床試驗(yàn)主要針對(duì)晚期癌癥患者，這一階段用藥由低劑量開(kāi)始，探索藥物安全和患者的耐受程度；二期入組患者例數(shù)不多，主要是初步觀察藥物療效和安全性；三期是確證試驗(yàn)，在入組患者較多的情況下，確證安全性和療效。通過(guò)臨床試驗(yàn)就達(dá)到上市標(biāo)準(zhǔn)了；四期是藥品上市后的臨床試驗(yàn)，主要針對(duì)創(chuàng)新藥，在上市后5年內(nèi)擴(kuò)大范圍臨床試驗(yàn)，一般由醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行。

除了臨床試驗(yàn)外，新藥研發(fā)還要接受政府管理、倫理委員會(huì)等審批環(huán)節(jié)。（記者 豐西西 通訊員 黃金娟 余廣彪）