醫(yī)學(xué)科技的不斷突破，為人類戰(zhàn)勝疾病推開希望之門?？萍疾康?部門今年6月印發(fā)的《“十三五”衛(wèi)生與健康創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》明確提出，推動前沿技術(shù)創(chuàng)新，加快引領(lǐng)性技術(shù)的創(chuàng)新突破和應(yīng)用發(fā)展。在醫(yī)學(xué)前沿科技關(guān)注榜單上，干細(xì)胞、腦科學(xué)等“明星”魅力何在？探索前行中還面臨怎樣的機(jī)遇與挑戰(zhàn)？

干細(xì)胞是一類具有自我復(fù)制能力的多潛能細(xì)胞，在一定條件下可以分化成多種功能細(xì)胞。干細(xì)胞研究是各國重點(diǎn)發(fā)力的醫(yī)學(xué)前沿領(lǐng)域，截至今年7月，全球共發(fā)表干細(xì)胞相關(guān)論文近30萬篇，年度發(fā)表論文數(shù)量逐年增長。干細(xì)胞研究為多種“不治之癥”的治療帶來希望，展現(xiàn)出了廣闊科研前景。

■與國際同步起跑

今年4月，我國首批備案開展的8項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目之一、干細(xì)胞治療小兒腦癱臨床研究項(xiàng)目在大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院啟動。研究人員將嘗試把自主研發(fā)、前期研究證實(shí)安全有效的神經(jīng)干細(xì)胞移植入36名患兒體內(nèi)，以期修復(fù)受損腦神經(jīng)組織。目前，該院已初步篩選入組患者23名。該院還同步推出干細(xì)胞臨床研究專家團(tuán)隊(duì)門診。

“神經(jīng)干細(xì)胞是治療小兒腦癱最有希望的‘種子細(xì)胞’?！闭n題負(fù)責(zé)人、大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院副院長劉晶教授介紹，采用干細(xì)胞移植治療腦癱是近年來國內(nèi)外醫(yī)學(xué)界的探索前沿?zé)狳c(diǎn)。目前，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）臨床試驗(yàn)網(wǎng)站有18項(xiàng)采用干細(xì)胞治療腦癱的注冊研究，其中包括該團(tuán)隊(duì)的這一研究?！吧窠?jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱是富有希望又極具挑戰(zhàn)的研究領(lǐng)域，中國的研究與國際同步起跑?！?/p>

今年5月，《自然》雜志對中國首批備案開展的另外兩項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究進(jìn)行了重點(diǎn)關(guān)注。由中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院動物研究所周琪領(lǐng)銜的科研團(tuán)隊(duì)與鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院合作，將采用人胚胎干細(xì)胞分化而來的神經(jīng)前體細(xì)胞和視網(wǎng)膜上皮細(xì)胞分別用于治療帕金森病和黃斑變性。

“這是世界首次將基于配型的人胚胎干細(xì)胞分化細(xì)胞用于帕金森病治療的臨床研究?！敝袊茖W(xué)院動物所胡寶洋教授介紹，課題組此前經(jīng)過10年努力建立了臨床級別的細(xì)胞庫和質(zhì)控體系。5年前，啟動了胚胎干細(xì)胞分化細(xì)胞植入帕金森氏病靈長類動物的研究。通過對帕金森氏病猴模型的跟蹤研究發(fā)現(xiàn)，移植細(xì)胞安全、有效，猴子的運(yùn)動功能評分平均提升50%。

“我國干細(xì)胞研究已積累一定基礎(chǔ)，部分實(shí)現(xiàn)領(lǐng)跑。”胡寶洋介紹，近年來，我國在干細(xì)胞基礎(chǔ)性探索和發(fā)現(xiàn)、關(guān)鍵核心技術(shù)建立、臨床和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化的早期布局和推進(jìn)等方面進(jìn)步顯著。我國干細(xì)胞領(lǐng)域發(fā)表論文、專利僅次于美國，排名世界第2位?；A(chǔ)領(lǐng)域的代表性工作包括單倍體干細(xì)胞等獨(dú)特干細(xì)胞新類型、化學(xué)誘導(dǎo)獲得新的細(xì)胞類型、特色動物模型細(xì)胞評價平臺等在國際居于領(lǐng)先位置。在臨床轉(zhuǎn)化方面，正在積極開展一批利用干細(xì)胞治療退行性變、腦和脊髓損傷、器官纖維化、視網(wǎng)膜色素變性等疾病的臨床試驗(yàn)。

復(fù)旦大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院研究員孫寧說，目前，國內(nèi)外干細(xì)胞臨床研究前20個病種包括免疫系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)、心血管疾病、肝臟疾病、糖尿病、眼科疾病等。胚胎干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞等是研究熱點(diǎn)。

在干細(xì)胞領(lǐng)域，世界各國都競相加大研發(fā)支持力度。我國將干細(xì)胞研究作為國家當(dāng)前及今后重點(diǎn)布局的戰(zhàn)略領(lǐng)域?！笆濉逼陂g，我國累計(jì)支持干細(xì)胞相關(guān)的重大科研項(xiàng)目近170項(xiàng)，支持經(jīng)費(fèi)超過24億元?！笆濉逼陂g，《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等一系列國家政策規(guī)劃均對干細(xì)胞領(lǐng)域進(jìn)行了布局，通過國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”試點(diǎn)專項(xiàng)支持26.4億元，在加強(qiáng)基礎(chǔ)研究的同時，著力推動干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。

■要啃的“硬骨頭”還很多

全球范圍內(nèi)，干細(xì)胞研究領(lǐng)域技術(shù)不斷的突破令人振奮，但要啃的“硬骨頭”還很多。（下轉(zhuǎn)第3版）（上接第1版）“干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用不能短視，臨床移植的效果需要時間才能給出答案，尤其要重視長期的安全性和有效性評估?！眲⒕Υ松钣畜w會。她告訴記者，課題組曾經(jīng)在三類醫(yī)療技術(shù)批準(zhǔn)下嘗試使用自體外周血干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥。14位受試者接受干細(xì)胞移植1周時癥狀改善最為明顯。到1個月時，患者肌力、肌張力等主動運(yùn)動功能也有改善。但半年后，患者癥狀均恢復(fù)原狀。

“干細(xì)胞治療不是包治百病?！睂O寧說，移植入人體后的干細(xì)胞如何完美地整合并再生受損組織和器官，解決免疫排斥反應(yīng)，實(shí)現(xiàn)最有效的移植等是最大挑戰(zhàn)。干細(xì)胞治療疾病的機(jī)制也有待明晰。他同時提到，中國干細(xì)胞研究應(yīng)發(fā)揮中國特色，比如中藥提取物在促進(jìn)干細(xì)胞繁殖和維持功能上可能會發(fā)揮作用，值得嘗試。

在追求技術(shù)突破同時，最終將用于人體的干細(xì)胞臨床研究必須確保在正確軌道上前進(jìn)。2015年8月，國家衛(wèi)生計(jì)生委、國家食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，明確研究實(shí)行備案制，研究機(jī)構(gòu)承擔(dān)主體責(zé)任。隨后發(fā)布了首批30家備案干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)名單。

“干細(xì)胞研究充滿機(jī)遇，也充滿未知風(fēng)險(xiǎn)。世界各國對于干細(xì)胞臨床研究都非常謹(jǐn)慎。我國實(shí)行備案制既鼓勵科研探索，又充分保證受試者權(quán)益，確保了干細(xì)胞臨床研究科學(xué)、規(guī)范開展?！弊鳛?0家首批備案機(jī)構(gòu)之一，劉晶說，該院用3年時間建立起國內(nèi)首個符合國際標(biāo)準(zhǔn)的機(jī)構(gòu)干細(xì)胞臨床研究質(zhì)控體系，“小到垃圾處理、表格填寫都有明確要求”。在研究平臺建設(shè)上按照臨床級標(biāo)準(zhǔn)從細(xì)胞制備、實(shí)驗(yàn)室檢測、細(xì)胞移植等方面實(shí)行“分區(qū)達(dá)標(biāo)”。

“干細(xì)胞研究具有前沿探索性和高度復(fù)雜性，尤其需要注重加強(qiáng)科學(xué)監(jiān)管和風(fēng)險(xiǎn)控制。”胡寶洋提出，規(guī)范監(jiān)管要切實(shí)到位，避免受到利益驅(qū)動等因素影響而在臨床應(yīng)用上急功近利。他建議，合理布局干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，著力加強(qiáng)干細(xì)胞質(zhì)量體系和標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)，統(tǒng)籌國內(nèi)發(fā)展和國際競爭，進(jìn)一步推動干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化及產(chǎn)業(yè)化的健康可持續(xù)發(fā)展。