高價“孤兒藥”能否入醫(yī)保

對于藥企來說，創(chuàng)新藥的研發(fā)往往需要巨額投入。而“孤兒藥”市場需求很小，藥企要想通過銷售利潤覆蓋研發(fā)和上市成本，并獲得較好的回報，往往會利用專利保護將藥物單價定得很高。

以黏多糖藥物Aldurazyme為例，按照其上市價格，每個患者每年的藥物花費至少要200萬元，這讓患者望藥興嘆。張笑告訴記者，即使有途徑從國外買到藥，也根本買不起，“價格太貴了，所以我只能定期做一下檢查，身體哪個器官出現(xiàn)問題了，做一下局部治療?！睆埿Ρ硎?，目前她能夠聯(lián)系到的國內(nèi)患者就有300多人，治療狀況基本和她類似。

拜瑪琳中國區(qū)市場準(zhǔn)入經(jīng)理曹雯表示，如果藥物不能進入醫(yī)保目錄，國內(nèi)患者就很難用得上藥物?！澳壳霸趪鴥?nèi)推廣‘孤兒藥’的成本不小，包括臨床試驗和注冊審批的投入、醫(yī)保談判、病人贈藥等，同時Aldurazyme價格高昂，幾乎不可能僅靠病人自費用藥，必須在醫(yī)保支付下才可能獲得市場，國內(nèi)目前尚不具備這樣的條件?！辈荟┱f，Aldurazyme在多個國家和地區(qū)上市，都是通過納入醫(yī)保目錄、減輕患者經(jīng)濟負(fù)擔(dān)來獲得市場的。曹雯還表示，針對Aldurazyme在國內(nèi)獲批上市，藥企與多個地方政府有關(guān)部門進行過溝通，但是尚無進展，各地有關(guān)部門都表示藥物要在獲取注冊資格之后才能考慮是否納入醫(yī)保目錄。

在我國，由于罕見病特效藥一般不屬于基本藥物，是否納入醫(yī)保的決定權(quán)一般在各地有關(guān)部門。但是對于地方來說，決定藥物是否納入醫(yī)保必須在藥物注冊后再進行相關(guān)測算，因此，按照既有規(guī)定，各地有關(guān)部門的做法無可厚非。

推動更多“孤兒藥”進入醫(yī)保目錄，壓力有多大？人力資源和社會保障部發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，我國2015年全年城鎮(zhèn)基本醫(yī)療保險基金總收入11193億元，支出9312億元，年末城鎮(zhèn)基本醫(yī)療統(tǒng)籌基金累計結(jié)存8114億元，收入高于支出，結(jié)余數(shù)約為10個月平均支付水平。2009年人社部、財政部發(fā)布的《關(guān)于進一步加強基本醫(yī)療保險基金管理的指導(dǎo)意見》指出，統(tǒng)籌地區(qū)城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金累計結(jié)余原則上應(yīng)控制在6—9個月平均支付水平。當(dāng)前結(jié)余數(shù)略高于原則范圍，顯示出當(dāng)前我國醫(yī)?；鹕杏休^強支付能力。

但是，也有不少擔(dān)憂的聲音出現(xiàn)。韓金祥認(rèn)為，由于中國罕見疾病種類和人群眾多，進口“孤兒藥”價格高昂，如果大規(guī)模納入醫(yī)保，很可能會逐漸影響到其他常見病、多發(fā)病患者的醫(yī)療支付，“事實上這種情況已在歐洲顯現(xiàn)”。同時，有專家認(rèn)為，醫(yī)?；疠^高的結(jié)余數(shù)掩蓋了各統(tǒng)籌地區(qū)存在的差異，在部分地區(qū)，結(jié)余數(shù)甚至已經(jīng)達到20個月以上的平均支付水平，但同時很多地區(qū)則已入不敷出，各地情況大有不同。

北京大學(xué)藥學(xué)院藥事管理和臨床藥學(xué)系主任史錄文表示，由于全國各地存在醫(yī)療統(tǒng)籌水平和財政收入水平的差異，如果國家能夠出臺一個宏觀政策，各地根據(jù)地區(qū)發(fā)病率和經(jīng)濟發(fā)展水平等自身情況建設(shè)救助體系，才是比較合適的救助體系建設(shè)方式。

事實上，國內(nèi)經(jīng)濟發(fā)展水平較高的部分地區(qū)已經(jīng)開始逐步探索將更多罕見病納入醫(yī)療保障體系。2016年，浙江省將包括漸凍癥、戈謝病、苯丙酮尿癥在內(nèi)的罕見病納入醫(yī)療保障體系。漸凍癥和苯丙酮尿癥的治療費用每年為十幾萬元，戈謝病的治療藥物“思而贊”在國內(nèi)的購買費用則需每個患者每年至少200萬元，且需終生服藥，這些病種被納入醫(yī)保體系，大大減輕了患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。據(jù)悉，被納入保障范圍的罕見病患者，將由基本醫(yī)保、大病保險、醫(yī)療救助、財政專項資金等逐層分擔(dān)化解其合規(guī)醫(yī)療費用。

但是在大部分地區(qū)，相比于患者需求，救助體系建設(shè)進展緩慢，用藥難、用藥貴的現(xiàn)象十分突出。在2016年兩會上，孫兆奇建議在全國推廣浙江省的罕見病醫(yī)療保障體制，以減輕患者負(fù)擔(dān)，“很多患者及其家庭因病致貧、因病返貧，成為我國特別貧困人口中不可忽視的一部分”。

同時，有專家認(rèn)為，如果高價“孤兒藥”能夠更進一步地納入各地醫(yī)保目錄，減輕患者負(fù)擔(dān)，有助于“孤兒藥”獲取更大的市場，對國內(nèi)藥企的研發(fā)也是一種巨大的激勵。