推動(dòng)更多“孤兒藥”進(jìn)入醫(yī)保目錄，壓力有多大？人力資源和社會(huì)保障部發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)2015年全年城鎮(zhèn)基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金總收入11193億元，支出9312億元，年末城鎮(zhèn)基本醫(yī)療統(tǒng)籌基金累計(jì)結(jié)存8114億元，收入高于支出，結(jié)余數(shù)約為10個(gè)月平均支付水平。2009年人社部、財(cái)政部發(fā)布的《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金管理的指導(dǎo)意見(jiàn)》指出，統(tǒng)籌地區(qū)城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金累計(jì)結(jié)余原則上應(yīng)控制在6—9個(gè)月平均支付水平。當(dāng)前結(jié)余數(shù)略高于原則范圍，顯示出當(dāng)前我國(guó)醫(yī)?；鹕杏休^強(qiáng)支付能力。

但是，也有不少擔(dān)憂(yōu)的聲音出現(xiàn)。韓金祥認(rèn)為，由于中國(guó)罕見(jiàn)疾病種類(lèi)和人群眾多，進(jìn)口“孤兒藥”價(jià)格高昂，如果大規(guī)模納入醫(yī)保，很可能會(huì)逐漸影響到其他常見(jiàn)病、多發(fā)病患者的醫(yī)療支付，“事實(shí)上這種情況已在歐洲顯現(xiàn)”。同時(shí)，有專(zhuān)家認(rèn)為，醫(yī)?；疠^高的結(jié)余數(shù)掩蓋了各統(tǒng)籌地區(qū)存在的差異，在部分地區(qū)，結(jié)余數(shù)甚至已經(jīng)達(dá)到20個(gè)月以上的平均支付水平，但同時(shí)很多地區(qū)則已入不敷出，各地情況大有不同。

北京大學(xué)藥學(xué)院藥事管理和臨床藥學(xué)系主任史錄文表示，由于全國(guó)各地存在醫(yī)療統(tǒng)籌水平和財(cái)政收入水平的差異，如果國(guó)家能夠出臺(tái)一個(gè)宏觀政策，各地根據(jù)地區(qū)發(fā)病率和經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平等自身情況建設(shè)救助體系，才是比較合適的救助體系建設(shè)方式。

事實(shí)上，國(guó)內(nèi)經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平較高的部分地區(qū)已經(jīng)開(kāi)始逐步探索將更多罕見(jiàn)病納入醫(yī)療保障體系。2016年，浙江省將包括漸凍癥、戈謝病、苯丙酮尿癥在內(nèi)的罕見(jiàn)病納入醫(yī)療保障體系。漸凍癥和苯丙酮尿癥的治療費(fèi)用每年為十幾萬(wàn)元，戈謝病的治療藥物“思而贊”在國(guó)內(nèi)的購(gòu)買(mǎi)費(fèi)用則需每個(gè)患者每年至少200萬(wàn)元，且需終生服藥，這些病種被納入醫(yī)保體系，大大減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。據(jù)悉，被納入保障范圍的罕見(jiàn)病患者，將由基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、財(cái)政專(zhuān)項(xiàng)資金等逐層分擔(dān)化解其合規(guī)醫(yī)療費(fèi)用。

但是在大部分地區(qū)，相比于患者需求，救助體系建設(shè)進(jìn)展緩慢，用藥難、用藥貴的現(xiàn)象十分突出。在2016年兩會(huì)上，孫兆奇建議在全國(guó)推廣浙江省的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障體制，以減輕患者負(fù)擔(dān)，“很多患者及其家庭因病致貧、因病返貧，成為我國(guó)特別貧困人口中不可忽視的一部分”。

同時(shí)，有專(zhuān)家認(rèn)為，如果高價(jià)“孤兒藥”能夠更進(jìn)一步地納入各地醫(yī)保目錄，減輕患者負(fù)擔(dān)，有助于“孤兒藥”獲取更大的市場(chǎng)，對(duì)國(guó)內(nèi)藥企的研發(fā)也是一種巨大的激勵(lì)。