罕見(jiàn)病人被確診后，如何得到有效治療，患者仍需面對(duì)殘酷的現(xiàn)實(shí)：藥費(fèi)昂貴和藥物少。罕見(jiàn)病藥物和普通藥物研發(fā)投入差不多，但病人少，導(dǎo)致罕見(jiàn)病藥一般很貴，病人難以負(fù)擔(dān)，大公司也望而卻步。由于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)，大多數(shù)醫(yī)藥研發(fā)機(jī)構(gòu)都不愿意投入。與會(huì)專家建議，國(guó)家要加大在罕見(jiàn)病藥物研發(fā)方面的投入，并出臺(tái)政策鼓勵(lì)企業(yè)積極參與罕見(jiàn)病藥物研發(fā)仿制、臨床試驗(yàn)和新藥上市搭建綠色通道；簡(jiǎn)化罕見(jiàn)病藥物進(jìn)口流程、縮短批準(zhǔn)周期，讓患者能得到及時(shí)治療。

浙江省人力資源和社會(huì)保障廳醫(yī)療保險(xiǎn)處倪滬平處長(zhǎng)發(fā)言

許多專家和民間組織呼吁，將罕用藥納入醫(yī)保報(bào)銷目錄。浙江省人力資源和社會(huì)保障廳醫(yī)療保險(xiǎn)處倪滬平處長(zhǎng)在談到建立罕見(jiàn)病醫(yī)療保障機(jī)制時(shí)表示：“我國(guó)基本醫(yī)療保障已經(jīng)覆蓋部分罕見(jiàn)病，主要有兩方面，一是涵蓋了罕見(jiàn)病一般的治療項(xiàng)目、治療和輔助用藥，二是部分罕見(jiàn)病的費(fèi)用可按規(guī)定給予支付。目前我國(guó)罕見(jiàn)病保障存在的問(wèn)題是：一些價(jià)格昂貴的罕見(jiàn)病用藥沒(méi)有納入用藥目錄，導(dǎo)致患者只能自費(fèi)?！痹诮榻B浙江模式時(shí)，倪滬平介紹：浙江省在充分的調(diào)研基礎(chǔ)上和科學(xué)決策，從四個(gè)層次對(duì)罕見(jiàn)病患者實(shí)現(xiàn)制度保障：一是基本醫(yī)保，由于罕見(jiàn)病特效藥品外，其他罕見(jiàn)病治療所需都屬于保障基本生存所需，由基本醫(yī)保負(fù)責(zé)承擔(dān)；二是大病保險(xiǎn)，將罕見(jiàn)病特效藥品納入大病保險(xiǎn)合規(guī)醫(yī)療費(fèi)用范圍，由大病保險(xiǎn)承擔(dān)部分高額費(fèi)用；三是醫(yī)療救助，由于罕見(jiàn)病造成患者家庭遭受嚴(yán)重生活困難，醫(yī)療救助從保證生活功能出發(fā)解決部分高額費(fèi)用；四市社會(huì)救助，通過(guò)建立慈善基金會(huì)予以解決剩余醫(yī)療費(fèi)用，為確保全額實(shí)現(xiàn)報(bào)銷，缺口部分由財(cái)政實(shí)現(xiàn)兜底，為此，財(cái)政專門安排預(yù)算。在藥價(jià)方面，通過(guò)談判，統(tǒng)一確定合理的藥品價(jià)格，降低治療費(fèi)用。目前，這項(xiàng)政策已經(jīng)覆蓋浙江居民和在浙江繳納社保五年的新居民家庭，并取得預(yù)期效果。

為罕見(jiàn)病分會(huì)顧問(wèn)、專家頒發(fā)聘書

北京大學(xué)第一醫(yī)院、協(xié)和醫(yī)院、解放軍總醫(yī)院等醫(yī)院、科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)的二十多位專家從罕見(jiàn)病診斷與預(yù)防、多學(xué)科協(xié)作、新技術(shù)開(kāi)發(fā)與罕見(jiàn)病研究、罕見(jiàn)病及用藥數(shù)據(jù)庫(kù)建立、罕見(jiàn)病公益救助等多角度展開(kāi)研討交流。來(lái)自全國(guó)專家學(xué)者和業(yè)界代表共計(jì)300余人參加會(huì)議。大會(huì)還向北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)顧問(wèn)和專家頒發(fā)聘書。