“不知道為什么我不一樣，可爸爸說寶石才是罕見的。我也想感受大地的觸摸，可疼痛一次次讓我搖晃……”在病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)近日主辦的RareLive2020愛不罕見全球益演“云直播”平臺(tái)上，10歲的果果坐在輪椅上第一個(gè)出場(chǎng)。一曲《珍寶》，聲如珠玉，清冽而玲瓏。

鮮有人知道，這個(gè)唱出天籟之音的少年，是一名SMA（脊髓性肌萎縮癥）患者。3個(gè)簡單的字母，對(duì)他而言，意味著全身肌無力和肌萎縮，進(jìn)而呼吸衰竭、威脅生命。常人很難想象，為了發(fā)出這樣美妙的聲音，肺活量僅有健康孩子1/5的他，究竟要付出多少努力。

16個(gè)月時(shí)被確診，果果很小就要經(jīng)歷呼吸之難。每天早上起床，他的臉色都因?yàn)槿毖醵兊们嘧?。為了改善呼吸功能，唱歌成了果果成長道路上關(guān)系最為密切的伙伴，從未放棄。

同樣選擇“不放棄”的，還有相繼出現(xiàn)在直播平臺(tái)上的其他罕見病患者?；虺杼?、或朗誦詩歌、或才藝展示，更有沙畫、皮影戲表演，他們用自己最好的狀態(tài)，在無形亦無限的舞臺(tái)，讓人們看到了生命的多元與美好、奇跡與力量。

不凡的生命，究竟有多少可能性？對(duì)病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)來說，RareLive2020愛不罕見全球益演，既是一次新嘗試，也呈現(xiàn)了一以貫之的機(jī)構(gòu)理念：人人“生而不凡”，每一個(gè)生命都閃耀著獨(dú)一無二的價(jià)值，都有著無限的成長可能。

為了給予罕見病患者更多成長的可能，2020第二屆罕見病合作交流會(huì)于益演前期舉辦，圍繞主題“健康中國，一個(gè)都不能少”，超過100余家罕見病公益組織報(bào)名線上參會(huì)。

破解罕見病藥費(fèi)高昂的難題，一方面要從患者支付層面加強(qiáng)多方保障，一方面要從源頭上推動(dòng)更多藥物誕生，而這正是本屆大會(huì)聚焦的兩大核心議題。

大會(huì)分論壇“罕見病醫(yī)療保障政策頂層設(shè)計(jì)”與“罕見病醫(yī)療保障多方支付模式”，是各地罕見病醫(yī)保實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的首次集中呈現(xiàn)，并在此基礎(chǔ)上深入討論了如何聯(lián)合多方力量更好地為罕見病患者減輕醫(yī)療負(fù)擔(dān)。

近年來，浙江、山西、佛山等省市出臺(tái)了一系列醫(yī)保政策，針對(duì)國家《第一批罕見病目錄》列出的121種罕見病或部分罕見病，給予較高比例的醫(yī)藥費(fèi)報(bào)銷支持。實(shí)踐證明了保障政策的可行性，解決罕見病藥物支付問題，對(duì)于保障人民福祉、助力脫貧攻堅(jiān)和推動(dòng)本土創(chuàng)新藥物研發(fā)與上市，有著重要意義。

作為落地的案例代表，病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)的“罕見病醫(yī)療援助工程”自2018年發(fā)起設(shè)立以來，募集了700余萬元善款，幫助了500余名罕見病患者。研究發(fā)現(xiàn)，醫(yī)療援助工程能夠在已經(jīng)有罕見病保障政策的地區(qū)明顯發(fā)揮作用。今年上半年，病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)啟動(dòng)了浙江和山西兩地的專項(xiàng)試點(diǎn)，陸續(xù)開始接收當(dāng)?shù)鼗颊叩脑暾?qǐng)。

“通過多方共付模式，減少了政府的壓力，也提高了患者家庭的信心。下半年，我們還將爭取把‘罕見病醫(yī)療援助工程’地方專項(xiàng)基金拓展到更多地區(qū)?！辈⊥刺魬?zhàn)基金會(huì)秘書長王奕鷗說。

交流會(huì)開幕式上，多位參會(huì)嘉賓共同啟動(dòng)了“罕見病醫(yī)療援助工程多方共付計(jì)劃”，該項(xiàng)目由病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)發(fā)起，在部分地區(qū)患者得到醫(yī)保政策支持的基礎(chǔ)上，聯(lián)合慈善、企業(yè)、保險(xiǎn)等力量，提供援助資金，助力患者用藥的“最后一公里”，為更多罕見病病友帶來愛心支持。