近日，網(wǎng)上一則消息稱，“治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥諾西那生鈉注射液，在中國(guó)市場(chǎng)上一針能賣70萬(wàn)元人民幣，而在澳大利亞只賣41澳元（折合成人民幣約205元）。”之后，有媒體發(fā)表了《200多元一針進(jìn)口藥賣70萬(wàn)，何其狠也》的評(píng)論，一時(shí)成為輿論焦點(diǎn)。

之后，國(guó)家醫(yī)保局也做出回應(yīng)稱，諾西那生鈉注射液本來(lái)就是由市場(chǎng)自行定價(jià)的，所以該藥在每個(gè)國(guó)家的價(jià)格存在一定出入。自2019年在國(guó)內(nèi)上市以來(lái)，已被納入醫(yī)保談判日程，國(guó)家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，但是“因藥物價(jià)格下不來(lái)，就始終沒(méi)辦法進(jìn)入到醫(yī)保目錄”。

國(guó)家醫(yī)保局給出了希望，但是，天價(jià)救命藥被納入了醫(yī)保之后，是不是萬(wàn)事大吉了呢？或者說(shuō)，被納入醫(yī)保是不是讓救命藥讓人用得起的唯一出路？這還是得從長(zhǎng)計(jì)議。

脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性疾病，在新生兒中發(fā)病率為六千分之一到萬(wàn)分之一。一般而言，治療病情較為嚴(yán)重的SMA患者，第一年需要注射6針諾西那生鈉注射液，第二年開(kāi)始每年需要注射3針。因治療費(fèi)用十分高昂，不少患者家屬寄希望于醫(yī)療保障制度。

那么，諾西那生鈉注射液納入醫(yī)?？尚袉幔课覀儾环烈援?dāng)前醫(yī)?；鹗罩闆r、SMA的發(fā)病率及治療相關(guān)費(fèi)用，進(jìn)行可行性評(píng)估。

據(jù)測(cè)算，我國(guó)現(xiàn)在有3萬(wàn)至5萬(wàn)名SMA患者，其中病情較為嚴(yán)重的1型SMA患者約占45%。假定我國(guó)SMA患者為4萬(wàn)人，則病情嚴(yán)重的患者數(shù)為1.8萬(wàn)人。1.8萬(wàn)人每人每年注射3針諾西那生鈉注射液，且由醫(yī)保負(fù)擔(dān)90%的費(fèi)用，則需醫(yī)?；鹨虼顺袚?dān)費(fèi)用為340.2億，占2019年全國(guó)基本醫(yī)?；鹂傊С觯?0854億元）的1.63％。而從國(guó)際經(jīng)驗(yàn)觀察，一般而言，罕見(jiàn)病醫(yī)療總費(fèi)用占全國(guó)醫(yī)療保障基金的比率不高于1.5%。

據(jù)國(guó)家衛(wèi)健委披露，我國(guó)罕見(jiàn)病患者超過(guò)2000萬(wàn)（實(shí)際可能遠(yuǎn)超2000萬(wàn)）。罕見(jiàn)病發(fā)展中心《中國(guó)罕見(jiàn)病藥物可及性報(bào)告（2019）》指出罕見(jiàn)病患者治療費(fèi)用年度自付上限不宜超過(guò)8萬(wàn)元。若假定罕見(jiàn)病患者為2000萬(wàn)且罕見(jiàn)病患者的人均醫(yī)療費(fèi)用為8萬(wàn)元（實(shí)際可能遠(yuǎn)超這個(gè)數(shù)字），并由醫(yī)保負(fù)擔(dān)90%，則需醫(yī)保基金承擔(dān)的費(fèi)用為14400億。2019年全國(guó)基本醫(yī)保基金累計(jì)結(jié)存27697億元。換句話說(shuō)，全國(guó)基本醫(yī)?；鹄塾?jì)結(jié)存資金僅可支持1.92年。

上述分析結(jié)果提示我們，罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保，需要謹(jǐn)慎權(quán)衡、量力而行，不可低估其對(duì)醫(yī)?；鸬臎_擊，更不可追求畢其功于一役。

那么，面對(duì)天價(jià)罕見(jiàn)病藥物，我們還有應(yīng)對(duì)之策嗎？綜合考量各方經(jīng)驗(yàn)和各類影響因素，我們還可以從以下方面著力：

第一，利用我國(guó)人口多、市場(chǎng)大的優(yōu)勢(shì)，通過(guò)與制藥廠商談判、集中采購(gòu)等形式，壓低藥物價(jià)格。

第二，整合政府、社會(huì)、個(gè)人等方面資源，統(tǒng)籌社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)、政府醫(yī)療救助、社會(huì)互助、商業(yè)保險(xiǎn)，構(gòu)建多元化用藥保障模式。

第三，國(guó)家要通過(guò)合理政策降藥物低研發(fā)成本，鼓勵(lì)自主創(chuàng)新。從國(guó)際經(jīng)驗(yàn)觀察，罕見(jiàn)病藥物昂貴的主要原因是研發(fā)成本高、市場(chǎng)規(guī)模小、風(fēng)險(xiǎn)大。為破解上述問(wèn)題，歐美發(fā)達(dá)國(guó)家多通過(guò)指定罕見(jiàn)藥物制度來(lái)激勵(lì)制藥廠商。以美國(guó)為例，1983年美國(guó)制定了《孤兒藥法》（罕見(jiàn)病藥物又被稱為“孤兒藥”），規(guī)定了指定某藥物為罕見(jiàn)病藥物的規(guī)則，及激勵(lì)制藥廠商的“誘因”，包括申請(qǐng)研發(fā)經(jīng)費(fèi)財(cái)政資助及稅賦減免、簡(jiǎn)化審批程序以加快藥物推向市場(chǎng)，減收或免收審批費(fèi)用，以及在藥物準(zhǔn)予推向市場(chǎng)后享有一定年限的市場(chǎng)專賣權(quán)等等。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，自1983 年2017年，美國(guó)已成功研發(fā)并獲準(zhǔn)在市場(chǎng)銷售超過(guò)600 項(xiàng)治療罕見(jiàn)病的藥品及生物制品。而1973 年至1983年間，美國(guó)市場(chǎng)上推出的相關(guān)藥物少于10 項(xiàng)。

除了將罕見(jiàn)病藥納入醫(yī)保之外，以上這些措施都是我們現(xiàn)在可以做的。