中新網(wǎng)北京5月25日電 (記者 高凱)25日，旨在呼吁社會(huì)各界關(guān)注血友病兒童群體，推廣和普及血友病預(yù)防治療理念血友病疾病認(rèn)知公眾宣教活動(dòng)在北京舉行。

據(jù)悉，血友病是一種由凝血因子缺乏而導(dǎo)致凝血障礙的遺傳性疾病，如臨床上較為常見的A型血友病就是缺乏凝血因子VIII。血友病的發(fā)病群體以男童為主，這些孩子出血后往往血流不止。定期注射凝血因子成為血友病治療的主要手段，但是約有10%-30%的患者在治療后會(huì)產(chǎn)生抗體FVIII抑制物。抑制物的存在導(dǎo)致患者治療的有效性降低，出血風(fēng)險(xiǎn)變高。相比沒有凝血因子VIII抑制物的患者，體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的患者死亡風(fēng)險(xiǎn)將會(huì)上升70%，這些患者將面臨極大的治療挑戰(zhàn)。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心吳潤暉教授表示，“血友病按照癥狀輕重以及凝血因子的活性水平，分為輕度、中度和重度。當(dāng)凝血因子濃度小于1%，即為重度血友病。重度患者時(shí)常會(huì)發(fā)生肌肉或關(guān)節(jié)出血，通常是自發(fā)性的且沒有原因，每周可能出血一至兩次。因此，這些患者必須要在出血前定期注射凝血因子，這就是國際上推薦的預(yù)防治療方案。然而高昂的治療費(fèi)用阻礙了標(biāo)準(zhǔn)劑量預(yù)防治療方案在我國的普遍應(yīng)用。自2006年起，北京兒童醫(yī)院開始采用不到四分之一的國際推薦劑量進(jìn)行替代治療，讓就診患兒關(guān)節(jié)出血減少80%以上，但低劑量預(yù)防治療仍然存在較高的關(guān)節(jié)損害風(fēng)險(xiǎn)，不能完全阻止關(guān)節(jié)病變的發(fā)展。另外，面對抑制物的患兒，注射凝血因子也往往達(dá)不到治療效果?！?/p>

去年首個(gè)非因子治療、合并抑制物的藥物艾美賽珠單抗在我國獲批上市。它是目前首個(gè)可每周一次進(jìn)行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。對此，吳潤暉教授表示，“對兒童患者而言，一周一次皮下注射與以往的一周多次靜脈注射相比不僅能省時(shí)更能減少注射的痛苦?！?/p>