AnGes是起源自大阪大學的企業(yè)，2002年在東京證券主板上市，從剛成立的1999年開始，著手進行Collategene的研發(fā)。

20日，瑞士制藥巨頭諾華(Novartis)開發(fā)的新型癌癥免疫藥“Kymriah”也有望獲得批準。該藥采用了對免疫細胞進行操作，提高對癌癥攻擊力的治療機理，在8成幼年白血病患者身上顯現(xiàn)出治療效果。這兩款新藥預計均將納入保險的負擔范圍。

基因治療藥被視為“終極醫(yī)療”，被期待用于治療各種此前難以治療的疾病。伴隨各種疾病的致病基因相繼被查明，顯示基因治療藥有效性的報告也出現(xiàn)增加。

英國調(diào)查公司Evaluate的統(tǒng)計顯示，到2024年基因治療藥的全球市場規(guī)模將達到1.7萬億日元，占到藥品市場整體的1%。目前全球獲得批準的基因治療藥僅約10種，但有望實現(xiàn)年率超過100%的快速增長。美國今后每年將約有10種基因治療藥獲得批準。而在日本，預計每年也有多種產(chǎn)品上市。

雖然患者人數(shù)少，但基因治療藥有望實現(xiàn)高藥價，各國政府正在通過快速批準制度等推動開發(fā)。通常新藥上市需要約15年時間，但如果是基因治療藥則縮短為數(shù)年，被認為能夠分散藥企的風險。但是由于基因治療藥價格昂貴，將導致社會保障費用大增，有意見擔憂會對財政造成壓力。

在基因治療藥的實用化方面，日本起步較晚。預算和研究人員集中于低分子化合物、iPS細胞等研究領(lǐng)域，基因治療的研究陷入停滯。但最近日本企業(yè)也相繼著手進行開發(fā)。

日本藥企第一三共攜手東京大學，正在開發(fā)腦腫瘤的基因治療藥，最快有望在2019年之內(nèi)獲得批準。安斯泰來制藥、武田藥品工業(yè)也正在開發(fā)治療血友病的基因治療藥等。